生物科技可以做什么的?

虞晗景虞晗景最佳答案最佳答案

谢邀!作为在生物医药行业摸爬滚打多年的老药狗,我可能更偏激一点,认为目前所有的生物医药技术,包括基因编辑、细胞治疗等都在走回头路——它们想回到当年药物研发“只认药效不认毒性和其他副作用”的岁月。 先说说基因编辑的技术应用,CRISPR是当下最火的基因编辑技术,通过修改目标基因的表达来达到治病救人的目的。但是,CRISPR能做什么呢?它只能做分子水平的事情(虽然可以在细胞里表达),无法改变细胞或者分子的结构,也无法改变蛋白-蛋白相互作用。这也就意味着用CRISPR技术得到正常的基因产物或失去功能的突变体,但是蛋白-蛋白相互作用并没有受到影响。使用这样的药物会有什么后果呢?可能本来应该和伴侣蛋白A结合的突变体B却和C结合在了一起,从而产生了有害的作用。而由于这种作用是没有被预测到的,因此也是难以预防的。

现在许多公司都声称自己在搞RNA药物,我也曾亲眼目睹过很神奇的RNA药物合成的过程。但是,到目前为止我见到过的所有RNA药物治疗的人类疾病都是遗传病,而且都需要小剂量的注射给药才能起到效果。RNA药物的药理活性取决于它的序列,想要设计合成没有毒性又具有特定药理学功能的RNA是具有挑战性的,目前我认为仍然很难实现。

再说干细胞,现在有很多研究报道干细胞的应用具有疗效。但是,我不知道这些结果中有多少确实是通过于细胞本身的作用实现的,有多少只是来自于混合组织的效应。如果利用干细胞的特性(如定向分化成特定的功能细胞)来给予有效药物的递送途径倒是很有前景的。但是,目前为止大多数的报道都表明直接使用于细胞的治疗方法并没什么成效。总之,我觉得干细胞的临床研究当前还是充满了未知数。

最后,我想谈谈对再生医学的看法。最近很多关于组织修复与再生的报道,在我看来很多都是蹭热点,实际上并没有什么真正的突破。我们实验室曾经做过有关软骨再生方面的研究,虽然结果看起来不错,但是要想真正用于临床还有很远。因为软骨再生所需要的细胞、分子机制和其他诸多因素我们现在依然一无所知。

另外,不知道为什么那么多实验室热衷于作动物实验,而我作为一个人类疾病基因编辑研究者,常常感到自己很孤立----人们总是觉得人来做实验才靠谱,可是做为人来讲,我们有太多的不可控因素影响了科研的结果。

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